BrainStorm presenta i dettagli della sperimentazione di Fase 3b per il trattamento della SLA NurOwn

NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), sviluppatore di terapie a base di cellule staminali adulte per le malattie neurodegenerative, presenterà il progetto di sperimentazione di Fase 3b della sua terapia NurOwn per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La presentazione avverrà in occasione della MDA Clinical and Scientific Conference, lunedì sera all'Hilton Orlando Hotel in Florida.

Lo studio di Fase 3b previsto è un trial multicentrico in due parti che mira a confermare l'efficacia e la sicurezza di NurOwn in pazienti con SLA da lieve a moderata. Inizierà con un periodo di 24 settimane randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, seguito da un'estensione di 24 settimane in aperto. L'endpoint primario dello studio utilizzerà la Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) per la valutazione.

BrainStorm ha presentato una richiesta di Special Protocol Assessment (SPA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, per ottenere un accordo sul disegno dello studio, che è destinato a supportare una futura richiesta di commercializzazione per NurOwn. La richiesta di SPA è attualmente in fase di revisione da parte della FDA e BrainStorm è in attesa di un feedback per finalizzare i dettagli dello studio.

Chaim Lebovits, Presidente e CEO di BrainStorm, ha espresso l'impegno dell'azienda a rendere NurOwn disponibile per i pazienti affetti da SLA e l'intenzione di generare dati conclusivi attraverso il nuovo studio. Il Dr. Bob Dagher ha aggiunto che il progetto incorpora le intuizioni degli studi precedenti per massimizzare le possibilità di un esito positivo, concentrandosi sulla popolazione di pazienti affetti da SLA lieve-moderata per una misurazione accurata della progressione della malattia.

L'azienda prevede di pubblicare il poster della presentazione sul proprio sito web aziendale dopo la conferenza. L'approccio di BrainStorm allo sviluppo di NurOwn sfrutta la tecnologia delle cellule staminali adulte autologhe e il trattamento ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per la SLA.

Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di BrainStorm Cell Therapeutics Inc.

Mentre BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) si prepara a presentare il progetto di sperimentazione di Fase 3b per NurOwn, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, BrainStorm ha una capitalizzazione di mercato di circa 17,58 milioni di dollari. Le metriche di performance dell'azienda indicano sfide significative, con un rapporto P/E aggiustato negli ultimi dodici mesi al terzo trimestre 2023 pari a -1,06, che riflette le preoccupazioni degli investitori sulla redditività dell'azienda.

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I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che BrainStorm sta consumando rapidamente liquidità e opera con un livello di indebitamento moderato. Questi fattori sono fondamentali per gli stakeholder, considerando i costi associati allo sviluppo e alla potenziale commercializzazione di terapie come NurOwn. I suggerimenti fanno inoltre notare che il titolo ha registrato un'elevata volatilità dei prezzi, che potrebbe essere legata alla natura speculativa degli investimenti biotecnologici e alle recenti attività dell'azienda.

Nonostante queste sfide, BrainStorm ha registrato un forte ritorno negli ultimi tre mesi, con un rendimento totale del 54,63%, il che indica un potenziale aumento della fiducia degli investitori. Questo potrebbe essere legato all'attesa per l'imminente sperimentazione dell'azienda e alla richiesta di SPA con la FDA. Sebbene gli analisti non prevedano che l'azienda sarà redditizia quest'anno e il titolo abbia subito notevoli perdite su periodi più lunghi, il recente slancio positivo dei prezzi potrebbe riflettere l'ottimismo nella direzione strategica dell'azienda.

Per gli investitori che desiderano un'analisi più approfondita, sono disponibili altri 12 consigli di InvestingPro , che offrono spunti utili per prendere decisioni informate. Per esplorare questi suggerimenti e ottenere una comprensione completa dei dati finanziari e della posizione di mercato di BrainStorm, visitate il sito https://www.investing.com/pro/BCLI. Ricordate di utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.

Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.