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Design Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è focalizzata sulla ricerca e sullo sviluppo delle molecole GeneTAC, una nuova classe di chimere terapeutiche a piccole molecole mirate ai geni, progettate per modificare le malattie affrontando la causa di fondo delle patologie causate da mutazioni ereditarie di espansione dei nucleotidi. Il candidato principale dell'azienda è l'atassia di Friedreich (FA). Il secondo candidato è la distrofia corneale endoteliale di Fuchs (FECD). L'azienda sta inoltre portando avanti il suo programma GeneTAC per affrontare altre gravi malattie monogeniche causate da ripetizioni nucleotidiche. La FA è una devastante malattia monogenica autosomica recessiva progressiva. Il programma FECD è incentrato sullo sviluppo di un trattamento medico potenzialmente modificante la malattia. La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia neuromuscolare monogenica, autosomica dominante e progressiva che colpisce il muscolo scheletrico, il cuore, il cervello e altri organi.
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
Xiaoxing Xu | 50 | 2020 | Independent Director |
Rodney W. Lappe | 68 | 2019 | Independent Director |
Heather Berger | 47 | 2021 | Independent Director |
Simeon J. George | 46 | 2020 | Lead Independent Director |
Deepa Prasad | 43 | 2021 | Independent Director |
Arsani Hany William | 34 | 2021 | Independent Director |
John P. Schmid | 60 | 2020 | Independent Director |
Aseem Z. Ansari | - | - | Co-Founder & Scientific Advisor |
Pratik Shah | 53 | 2017 | Co-Founder, President, CEO, Principal Financial Officer & Executive Chairperson |
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