LOS ANGELES - Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha ottenuto dalla Commissione Europea la designazione di farmaco orfano per la sua terapia NXC-201, destinata al trattamento del mieloma multiplo, un tipo di cancro del sangue. Questo traguardo normativo, annunciato oggi, garantisce all'azienda alcuni vantaggi, tra cui un decennio di esclusiva di mercato dopo l'autorizzazione nell'Unione Europea (UE).
Lo status di farmaco orfano viene assegnato ai trattamenti per le malattie rare che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell'UE e ha lo scopo di incentivare lo sviluppo di prodotti medici per patologie con opzioni terapeutiche limitate o in cui la nuova terapia offre benefici significativi. NXC-201, che è in fase di studio anche per il trattamento dell'amiloidosi AL e di altre malattie autoimmuni, fa parte dello studio clinico di fase 1b/2 di Immix Biopharma, denominato NEXICART-1, in corso dal febbraio 2021.
Il Dr. Ilya Rachman, CEO di Immix Biopharma, ha sottolineato il potenziale impatto di NXC-201 sui pazienti fragili, che rappresentano un segmento considerevole della popolazione di mieloma multiplo recidivato/refrattario e che hanno un bisogno medico non soddisfatto. Anche il direttore finanziario dell'azienda, Gabriel Morris, ha sottolineato il profilo di tollerabilità favorevole di NXC-201 e il suo potenziale come opzione interessante per questi pazienti.
Secondo uno studio di Davis et al. del 2023, le terapie CAR-T attualmente disponibili in commercio hanno mostrato una sopravvivenza mediana libera da progressione di 6,9 mesi in pazienti fragili affetti da mieloma multiplo recidivato/refrattario. NXC-201 è stato progettato per essere una terapia CAR-T di nuova generazione con un profilo "Single Day CRS", che potenzialmente consente ai pazienti un recupero più rapido e la dimissione dalle strutture mediche.
La designazione di farmaco orfano da parte della CE si basa sul parere positivo del Comitato per i medicinali orfani dell'Agenzia europea per i medicinali. La designazione offre a Immix Biopharma supporto normativo e incentivi finanziari, tra cui tariffe ridotte per l'assistenza ai protocolli e per le domande di autorizzazione all'immissione in commercio.
Immix Biopharma ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano per NXC-201 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sia per l'amiloidosi AL che per il mieloma multiplo. L'annuncio odierno della società si basa su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX) ottiene la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea per la sua terapia innovativa NXC-201, la salute finanziaria e la performance di mercato della società forniscono un contesto più ampio agli investitori. Immix Biopharma ha attualmente una capitalizzazione di mercato di circa 56,22 milioni di dollari, che riflette il sentimento degli investitori e il riconoscimento da parte del mercato del potenziale dell'azienda nello spazio biofarmaceutico.
I dati di InvestingPro mostrano un rapporto prezzo/utile (P/E) di -3,24, con un P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023 pari a -3,66. Questo rapporto P/E negativo indica che la società non è stata redditizia nell'ultimo anno, un fatto che è in linea con uno dei suggerimenti di InvestingPro, secondo il quale gli analisti non prevedono che la società sarà redditizia quest'anno. Inoltre, il rendimento delle attività della società negli ultimi dodici mesi, a partire dal quarto trimestre del 2023, è pari a -89,54%, il che suggerisce che la società ha faticato a generare profitti dalle proprie attività durante questo periodo.
I suggerimenti di InvestingPro rivelano inoltre che Immix Biopharma sta bruciando rapidamente le sue riserve di liquidità e soffre di margini di profitto lordi deboli. Queste sfide finanziarie sono importanti per gli investitori, soprattutto nel contesto dei recenti successi normativi dell'azienda. Nonostante questi ostacoli, l'azienda dispone di più liquidità che debiti, il che le garantisce una certa flessibilità finanziaria per continuare a sviluppare le sue terapie.
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