NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, ha annunciato i primi risultati di sicurezza di uno studio di Fase 1/2 della sua terapia genica, NGN-401, per pazienti affetti da sindrome di Rett. Il trattamento è stato ben tollerato nei primi tre pazienti, con periodi di follow-up che vanno dai tre ai nove mesi.
Lo studio in corso mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di NGN-401, che incorpora la tecnologia di regolazione dei transgeni EXACT, di proprietà dell'azienda. Questo approccio è progettato per fornire livelli terapeutici di espressione della proteina in aree cruciali del cervello e del sistema nervoso colpite dalla sindrome di Rett.
Secondo l'azienda, la sperimentazione non ha osservato alcun segno o sintomo di tossicità da sovraespressione nei pazienti, tra cui uno con una variante lieve della malattia.
I tre pazienti, di età compresa tra i 4 e i 7 anni, hanno ricevuto il trattamento tramite infusione intracerebroventricolare. Tutti gli eventi avversi correlati a NGN-401 sono stati classificati come lievi e sono transitori o in via di risoluzione. Ad oggi, non sono stati segnalati eventi avversi gravi legati al trattamento o alla procedura di infusione.
Rachel McMinn, CEO di Neurogene, ha dichiarato che i dati provvisori sulla sicurezza presentati al meeting annuale dell'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) dimostrano un profilo di tollerabilità favorevole per l'NGN-401. L'azienda è pronta a fornire i dati di efficacia ad interim della prima coorte dello studio nel quarto trimestre del 2024.
Lo studio sta ancora arruolando pazienti di sesso femminile di età compresa tra i 4 e i 10 anni con sindrome di Rett classica, con l'obiettivo di valutare due livelli di dose di NGN-401. Il Dr. Bernhard Suter, sperimentatore principale dello studio, ha sottolineato l'elevato bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti per la sindrome di Rett e il potenziale della terapia genica di affrontare la causa sottostante con un trattamento unico.
La missione di Neurogene è sviluppare farmaci genetici per le malattie neurologiche rare, concentrandosi sull'ottimizzazione dei profili di efficacia e sicurezza attraverso approcci innovativi. L'azienda ha creato un impianto di produzione di terapia genica a Houston, in Texas, che ha prodotto l'NGN-401 per la sperimentazione.
L'azienda ha espresso ottimismo sul potenziale terapeutico dell'NGN-401, ma avverte che le dichiarazioni sui piani e le prospettive future sono orientate al futuro e soggette a rischi e incertezze. Ulteriori dati intermedi, compresi quelli della seconda coorte ad alto dosaggio, sono attesi per la seconda metà del 2025.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Neurogene Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) continua a fare passi avanti nello sviluppo della sua terapia genica NGN-401, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance del titolo della società. Secondo i dati di InvestingPro, Neurogene ha una capitalizzazione di mercato di 422,12 milioni di dollari, con un rapporto P/E sorprendentemente basso di 1,23, il che suggerisce che il titolo potrebbe essere sottovalutato rispetto al suo potenziale di crescita degli utili a breve termine.
Nonostante i promettenti sviluppi clinici dell'azienda, è importante notare che Neurogene ha registrato margini di profitto lordi deboli, con un profitto lordo di -44,39 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2023. Ciò potrebbe essere indicativo degli elevati costi associati alla fase di ricerca e sviluppo, tipici delle aziende biotecnologiche in fase clinica. Inoltre, il titolo ha registrato una notevole volatilità, con un rendimento totale del prezzo a 1 mese di -20,58%, ma ha anche dimostrato un forte rendimento totale del prezzo a 6 mesi del 117,28%.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che, sebbene Neurogene sia scambiata a un multiplo di guadagno elevato con un rapporto P/E (aggiustato per gli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023) di 22,28, ha anche attività liquide che superano i suoi obblighi a breve termine, fornendo una certa stabilità finanziaria. Inoltre, la società non paga un dividendo, cosa comune per le aziende biotecnologiche orientate alla crescita che reinvestono gli utili in ricerca e sviluppo.
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