NEW YORK - Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TARA), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, ha annunciato l'intenzione di avviare uno studio registrativo per il cloruro di colina per via endovenosa, destinato ai pazienti in nutrizione parenterale (PN), previsto per la prima metà del 2025. Ciò fa seguito a un cambiamento strategico avvenuto dopo le discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che ha ampliato l'uso potenziale del farmaco a una popolazione più ampia di pazienti.
L'azienda, che si concentra sulle terapie per il cancro e le malattie rare, in precedenza cercava un'indicazione per la malattia epatica associata a insufficienza intestinale (IFALD). Tuttavia, il nuovo percorso di sviluppo mira ai pazienti PN che non possono sintetizzare la colina a causa della mancanza di fonti di nutrizione orale o enterale.
La FDA ha riconosciuto l'assenza di una formulazione di colina per via endovenosa per i pazienti affetti da PN come una significativa esigenza medica insoddisfatta e ha concesso la designazione di farmaco orfano per la prevenzione della carenza di colina in questo gruppo.
I pazienti dipendenti da PN soffrono spesso di carenza di colina, che è legata a danni epatici e può progredire fino all'insufficienza epatica. Si stima che circa l'80% dei 40.000 pazienti con PN negli Stati Uniti sia carente di colina. L'American Society for Parenteral and Enteral Nutrition (ASPEN) e la European Society for Clinical Nutrition and Metabolism (ESPEN) raccomandano entrambe l'integrazione di colina per questi pazienti.
Il prossimo studio THRIVE-3 di Protara sarà uno studio di fase 2b/3 senza soluzione di continuità, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del cloruro di colina per via endovenosa. Lo studio consisterà in un formato in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, e l'endpoint primario sarà il ripristino dei livelli di colina nei pazienti con PN.
Il segmento di Fase 2b stabilirà il profilo farmacocinetico del farmaco su 24 pazienti, mentre il segmento di Fase 3 coinvolgerà circa 100 pazienti, valutando l'impatto del farmaco sulla funzionalità epatica tra gli altri endpoint secondari.
Il cloruro di colina per via endovenosa si è dimostrato promettente in studi precedenti, aumentando le concentrazioni plasmatiche di colina e migliorando la steatosi, un marker di danno epatico, nei pazienti con PN. Questa terapia sperimentale potrebbe diventare il primo trattamento con colina per via endovenosa approvato dalla FDA per i pazienti affetti da PN.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Protara Therapeutics, che sta sviluppando TARA-002 anche per il cancro alla vescica non muscolo-invasivo e per le malformazioni linfatiche. L'azienda detiene un brevetto statunitense per una composizione a base di colina che scade nel 2041.
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