ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) ha condiviso i risultati ottimistici di uno studio di Fase I/IIa su ABBV-RGX-314, una potenziale terapia genica unica per la degenerazione maculare senile umida (AMD umida). Lo studio, pubblicato di recente su The Lancet, rivela che i pazienti che hanno ricevuto una singola dose di ABBV-RGX-314 hanno registrato una visione e una salute della retina stabili o migliorate fino a due anni dopo il trattamento.
L'annuncio odierno dell'azienda indica che ABBV-RGX-314 potrebbe rappresentare un progresso significativo nel trattamento dell'AMD umida, una condizione cronica che spesso porta alla perdita della vista e che attualmente richiede frequenti iniezioni di anti-VEGF. La terapia genica mira a ridurre l'onere del trattamento, fornendo potenzialmente benefici a lungo termine con una sola somministrazione.
ABBV-RGX-314 utilizza il vettore NAV® AAV8 per veicolare un frammento di anticorpo progettato per inibire la via del VEGF, responsabile della crescita dei vasi sanguigni che perdono e che contribuiscono all'accumulo di fluidi nella retina. Questo approccio potrebbe rappresentare un nuovo standard di cura per la gestione dell'AMD umida e di altre patologie croniche della retina.
La terapia è in fase di valutazione anche in due studi pivotali, ATMOSPHERE® e ASCENT™, che sono in corso e che dovrebbero supportare la presentazione delle domande di autorizzazione a livello mondiale entro la fine del 2025 e l'inizio del 2026.
Kenneth T. Mills, Presidente e CEO di REGENXBIO, ha espresso fiducia nel potenziale multimiliardario di ABBV-RGX-314 come terapia genica di prima classe. Jeffrey S. Heier, medico, sperimentatore principale della sperimentazione, ha sottolineato la necessità di un trattamento che possa alleviare la significativa perdita della vista e l'onere terapeutico associati all'AMD umida.
REGENXBIO sta portando avanti ABBV-RGX-314 in collaborazione con AbbVie e sta esplorando due metodi di somministrazione: sottoretinico e sopracoroideo, quest'ultimo facilitato da una licenza esclusiva con Clearside Biomedical, Inc.
L'AMD umida è una delle principali cause di perdita della vista negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone e colpisce fino a 2 milioni di persone. Gli attuali trattamenti, sebbene efficaci, pongono problemi di aderenza a causa della frequenza delle iniezioni necessarie.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa e offre uno sguardo al potenziale della terapia genica di trasformare il panorama dei trattamenti per i pazienti affetti da AMD umida.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) continua a fare passi avanti con la sua terapia genica per la degenerazione maculare umida legata all'età, le metriche finanziarie e gli approfondimenti degli analisti forniscono un contesto più ampio per la posizione di mercato e le prospettive future dell'azienda. Nonostante i progressi clinici, i suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che gli analisti sono cauti sulla redditività dell'azienda nel breve termine. Non prevedono che REGENXBIO sarà redditizia quest'anno e l'azienda sta consumando rapidamente liquidità, con margini di profitto lordo deboli negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2023.
Tuttavia, non ci sono solo notizie negative per REGENXBIO. Le attività liquide dell'azienda superano gli obblighi a breve termine, il che indica un livello di stabilità finanziaria. Inoltre, l'azienda opera con un livello di indebitamento moderato, che potrebbe rappresentare un vantaggio strategico in quanto continua a investire nei suoi trattamenti innovativi. Sul fronte della performance, REGENXBIO ha registrato un forte rendimento negli ultimi tre mesi e un forte rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, riflettendo l'ottimismo degli investitori sulla scia dei risultati positivi degli studi clinici.
I dati di InvestingPro mostrano una capitalizzazione di mercato di 1,09 miliardi di dollari e un rapporto P/E negativo di -4,17, che evidenzia l'attuale mancanza di redditività dell'azienda. La crescita dei ricavi è diminuita di circa il 19,94% negli ultimi dodici mesi, il che potrebbe preoccupare i potenziali investitori. Tuttavia, la performance del prezzo delle azioni della società, con un rendimento totale del 25,45% negli ultimi sei mesi, suggerisce che il mercato sta reagendo positivamente al potenziale a lungo termine dell'azienda.
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