Giovedì Leerink Partners ha mantenuto il rating Outperform su Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), nonostante i nuovi dati provenienti da uno studio clinico di un concorrente. L'azienda rimane ottimista sul potenziale del trattamento GTX-102 di Ultragenyx per la sindrome di Angelman, alla luce dei recenti sviluppi di Ionis Pharmaceuticals.
Ionis ha rivelato i risultati principali dello studio di Fase 1/2a della propria terapia a base di oligonucleotidi antisenso, ION582, indicando l'intenzione di passare a uno studio pivotale. I dati preliminari suggeriscono effetti coerenti su più misure, ma si prevede che i risultati dettagliati saranno presentati al meeting della Fondazione per la sindrome di Angelman nel luglio 2024.
Ultragenyx, invece, ha condiviso il mese scorso i dati aggiornati dello studio di Fase 1/2 su GTX-102, preparandosi a consultare la FDA e ad avviare uno studio pivotale entro la fine del 2024. Leerink Partners osserva che, sebbene il confronto esatto tra ION582 e GTX-102 sia attualmente difficile, la notizia odierna non modifica la sua visione cautamente ottimistica del programma di Ultragenyx.
Biogen ha scelto di non concedere la licenza per ION582, lasciando che Ionis proceda autonomamente. Questa decisione arriva dopo che lo studio HALOS ha mostrato promettenti miglioramenti nei pazienti con sindrome di Angelman, in particolare nelle funzioni cognitive, per un periodo di sei mesi. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con le aspettative per la popolazione di pazienti e la natura del trattamento.
Leerink Partners prevede che il GTX-102 di Ultragenyx potrebbe raggiungere un picco di vendite lorde di circa 1,2 miliardi di dollari nei mercati degli Stati Uniti e dell'UE, con una probabilità di successo del 40%. L'azienda sottolinea l'importanza del GTX-102 nella pipeline di Ultragenyx, soprattutto perché gli investitori sono alla ricerca di prodotti sostanziali in mezzo alle preoccupazioni per l'aumento delle spese.
La riconferma del rating Outperform riflette la fiducia nel potenziale di mercato del farmaco e nella posizione strategica di Ultragenyx.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) progredisce con la sua terapia GTX-102 per la sindrome di Angelman, uno sguardo alla salute finanziaria e alla posizione di mercato dell'azienda potrebbe offrire agli investitori un ulteriore contesto. Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, Ultragenyx ha una capitalizzazione di mercato di 3,52 miliardi di dollari, il che indica una presenza significativa nel settore biotech.
Nonostante le sfide, tra cui un elevato multiplo prezzo/valore contabile di 25,06 e un margine di profitto lordo negativo di -60,26% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024, le attività liquide della società superano i suoi obblighi a breve termine, suggerendo una posizione di liquidità stabile.
I suggerimenti di InvestingPro rivelano che gli analisti sono cauti sulla redditività di Ultragenyx nel breve termine, in quanto la società non dovrebbe essere redditizia quest'anno e non lo è stata negli ultimi dodici mesi. Inoltre, la società non paga un dividendo, il che potrebbe influenzare le decisioni degli investitori a seconda della loro preferenza per gli investimenti che generano reddito.
Tuttavia, l'impegno dell'azienda nel portare avanti la GTX-102 attraverso gli studi clinici dimostra un'attenzione alla crescita a lungo termine e alla potenziale acquisizione di mercato, in linea con le prospettive di Leerink Partners. Gli investitori interessati ad un'analisi più approfondita possono trovare altri suggerimenti di InvestingPro, che offrono una visione completa dei dati finanziari e del potenziale di mercato di Ultragenyx, su https://www.investing.com/pro/RARE. Per coloro che intendono sottoscrivere un abbonamento a InvestingPro, utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore sconto del 10% su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+, sbloccando l'accesso a oltre sei suggerimenti aggiuntivi che possono informare e guidare le decisioni di investimento.
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