LOS ANGELES - Acelyrin Inc. (NASDAQ:SLRN), azienda biofarmaceutica specializzata in trattamenti immunologici, ha annunciato i primi promettenti risultati dello studio di Fase 1/2 su lonigutamab, una potenziale nuova terapia per la malattia oculare della tiroide (TED). Il farmaco, un anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea che ha come bersaglio il recettore IGF-1, ha mostrato un rapido miglioramento della proptosi, dei punteggi di attività clinica e della diplopia rispetto al placebo, con un profilo di sicurezza favorevole.
I dati dello studio hanno rivelato che entro tre settimane dalla prima dose sottocutanea, i pazienti hanno registrato miglioramenti significativi. In particolare, il 50% dei pazienti della prima coorte e il 67% della seconda coorte hanno registrato una riduzione della proptosi.
I punteggi di attività clinica sono migliorati per tutti i pazienti della prima coorte e per l'83% della seconda coorte. Inoltre, il 25% dei pazienti della prima coorte e il 40% della seconda coorte hanno registrato miglioramenti nella diplopia, una condizione di visione doppia.
Il Dr. Shao-Lee Lin, CEO di Acelyrin, ha espresso ottimismo riguardo al potenziale di lonigutamab di offrire un'opzione di trattamento più conveniente e sicura per i pazienti affetti da TED, data la sua somministrazione sottocutanea e la rapida risposta. L'assenza di eventi avversi gravi, come iperglicemia o disturbi dell'udito, supporta ulteriormente il profilo di sicurezza favorevole della terapia.
Lo studio è in corso e si prevede di presentare ulteriori dati in occasione di futuri incontri scientifici. Acelyrin prevede di avviare uno studio di Fase 2b/3 nella seconda metà del 2024, che sarà il primo di due studi registrativi per questa patologia.
La TED è una malattia autoimmune che può portare a rigonfiamento degli occhi, difficoltà a chiudere le palpebre, visione doppia e potenzialmente cecità. Si stima che negli Stati Uniti oltre 100.000 persone soffrano di questa patologia.
Acelyrin ha deciso di non organizzare una conferenza telefonica sugli utili dell'anno fiscale 2023, ma annuncerà i risultati finanziari in un comunicato stampa e depositerà la relativa relazione 10-K entro il 1° aprile 2024. Oggi si è tenuta una teleconferenza per esaminare i dati clinici, la cui registrazione è disponibile sul sito web dell'azienda.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Acelyrin Inc.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.