CAMBRIDGE, Mass. - Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) ha reso noti gli incoraggianti risultati a lungo termine dello studio PIONEER di AYVAKIT (avapritinib) in pazienti affetti da mastocitosi sistemica indolente (ISM), nonché i promettenti dati preclinici di BLU-808, un potente inibitore orale di KIT. Questi risultati sono stati presentati al meeting annuale 2024 dell'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology.
I dati dello studio PIONEER hanno rivelato che AYVAKIT ha prodotto miglioramenti significativi e duraturi dei sintomi in vari ambiti, come quello cutaneo, gastrointestinale e neurocognitivo, per 48 settimane. Il profilo di sicurezza è stato coerente con i risultati precedenti, non mostrando nuovi segnali di sicurezza e la maggior parte degli eventi avversi è stata lieve o moderata. Il trattamento ha inoltre portato alla riduzione o all'interruzione di altri farmaci nel 35% dei pazienti dopo 48 settimane.
BLU-808, che ha come bersaglio KIT wild-type, ha dimostrato un alto grado di selettività e potenza negli studi preclinici, con potenziali implicazioni per l'orticaria cronica e altre malattie dei mastociti. Blueprint Medicines prevede di presentare una domanda di sperimentazione per BLU-808 nel secondo trimestre del 2024 e di avviare uno studio di Fase 1. L'impegno dell'azienda è quello di far progredire la terapia con BLU-808.
L'impegno dell'azienda nel far progredire i trattamenti per i disturbi dei mastociti è sottolineato da nove presentazioni di dati al meeting AAAAI. Blueprint Medicines sta lavorando per affermare AYVAKIT come nuovo standard di cura per l'ISM ed espandere la sua portata con potenziali trattamenti come BLU-808.
La mastocitosi sistemica è una condizione rara caratterizzata dalla proliferazione e dall'attivazione dei mastociti, che porta a una serie di sintomi gravi. AYVAKIT è un trattamento approvato dalla FDA per l'ISM, il SM avanzato e alcuni tipi di tumore stromale gastrointestinale (GIST).
Blueprint Medicines è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di farmaci per l'allergia/infiammazione e l'oncologia/ematologia. L'approccio dell'azienda prevede di colpire i fattori noti della malattia con terapie di precisione.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Blueprint Medicines Corporation.
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