BOSTON - In un importante sviluppo per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA), PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo candidato terapeutico LYT-200. Questa designazione è un passo fondamentale per lo sviluppo di nuovi trattamenti per malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, e fornisce incentivi come crediti d'imposta ed esclusività di mercato al momento dell'approvazione.
LYT-200, un anticorpo monoclonale completamente umano che ha come bersaglio la galectina-9, è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1b per pazienti con LMA recidivata o refrattaria e sindrome mielodisplastica (SMD) ad alto rischio. Il farmaco si è dimostrato promettente nei primi studi clinici, dimostrando un profilo di sicurezza favorevole e una potenziale attività clinica.
Lo status di farmaco orfano sottolinea il riconoscimento da parte della FDA della necessità di nuovi trattamenti per la LMA, dato che gli attuali tassi di sopravvivenza a lungo termine per la LMA recidivata o refrattaria sono notevolmente bassi. Il dottor Amir Fathi, sperimentatore principale dello studio e direttore del Programma Leucemie del Massachusetts General Hospital, ha sottolineato "l'enorme bisogno insoddisfatto di terapie più efficaci" in questa popolazione di pazienti.
LYT-200 agisce sulla galectina-9, una proteina che svolge il duplice ruolo di driver oncogenico e di immunosoppressore nelle cellule leucemiche. I dati preclinici hanno dimostrato gli effetti citotossici diretti dell'anticorpo sulle cellule leucemiche e il suo potenziale di sinergia con la chemioterapia standard e con il venetoclax, un trattamento già in uso per alcuni tipi di leucemia.
Lo studio in corso sta anche esplorando l'uso di LYT-200 in combinazione con altri trattamenti standard, come gli agenti ipometilanti (HMA), con ulteriori dati che dovrebbero essere presentati nel 2024. Aleksandra Filipovic, MD, PhD, Head of Oncology di PureTech, ha espresso fiducia nel nuovo approccio della galectina-9 e nel suo potenziale di offrire ai pazienti un trattamento più tollerato ed efficace.
La pipeline di PureTech, che include LYT-200, riflette l'impegno dell'azienda nel promuovere nuove classi di farmaci per malattie devastanti attraverso il suo team di ricerca e sviluppo e la sua rete di scienziati e clinici.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di PureTech Health plc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) fa passi avanti con il suo candidato terapeutico LYT-200 per la LMA, il panorama finanziario dell'azienda presenta un mix di sfide e punti di forza. Con una capitalizzazione di mercato di 6,97 miliardi di dollari, la valutazione di PureTech riflette l'interesse degli investitori per il suo approccio innovativo ai trattamenti medici. Tuttavia, il rapporto P/E della società si attesta su un valore negativo di 153,63, indicando che attualmente non sta generando profitti rispetto al prezzo delle azioni.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che il management di PureTech ha riacquistato attivamente azioni, un segno di fiducia nelle prospettive future dell'azienda. Inoltre, PureTech detiene più liquidità che debito nel suo bilancio, fornendo un cuscinetto per le sue operazioni e gli sforzi di ricerca. Tuttavia, gli analisti avvertono che l'azienda sta consumando rapidamente le sue riserve di liquidità e non si aspettano che quest'anno raggiunga un profitto. Ciò è ulteriormente sottolineato dall'utile netto dell'azienda, che si prevede in calo.
Nonostante queste sfide finanziarie, la forte performance di PureTech negli ultimi tre mesi, con un rendimento del 40,42%, può segnalare l'ottimismo degli investitori sul potenziale a lungo termine dell'azienda, in particolare per quanto riguarda l'avanzamento degli studi clinici e il tentativo di soddisfare importanti esigenze mediche non soddisfatte.
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