PHILADELPHIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), azienda biotecnologica in fase clinica, ha annunciato oggi che la sua terapia sperimentale, CABA-201, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della sclerosi sistemica (SSc).
Questa malattia autoimmune, che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, causa una fibrosi progressiva della pelle e degli organi, con una sopravvivenza mediana di 12 anni dopo la diagnosi.
Il candidato principale dell'azienda, CABA-201, è una terapia a base di cellule T CD19-CAR completamente umane contenenti 4-1BB, attualmente in fase di sperimentazione clinica. Il programma di sperimentazione clinica RESET, che comprende quattro studi di Fase 1/2, sta valutando CABA-201 per molteplici malattie autoimmuni guidate dalle cellule B.
Lo studio RESET-SSc è uno studio in aperto progettato per valutare l'efficacia della terapia in pazienti con sclerosi sistemica grave in due coorti. I partecipanti riceveranno un'infusione unica di CABA-201 dopo un regime di precondizionamento standard.
CABA-201 mira a eliminare le cellule B CD19-positive, potenzialmente resettando il sistema immunitario e offrendo una remissione duratura senza terapia continua. Il farmaco ha anche ricevuto l'autorizzazione della FDA per la richiesta di un nuovo farmaco sperimentale (IND) per altre patologie autoimmuni, tra cui il lupus eritematoso sistemico, la miosite e la miastenia grave generalizzata.
La designazione di farmaco orfano offre vantaggi quali crediti d'imposta per gli studi clinici, esonero dalle tasse dell'FDA e potenzialmente sette anni di esclusività di commercializzazione. Questa designazione fa parte dell'impegno della FDA a sostenere lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare.
Cabaletta Bio è specializzata in terapie con cellule T ingegnerizzate per le malattie autoimmuni. La strategia CARTA dell'azienda, che comprende CABA-201, fa parte della sua più ampia piattaforma CABA, volta a sviluppare trattamenti potenzialmente curativi per una serie di malattie autoimmuni. Le informazioni fornite si basano su un comunicato stampa di Cabaletta Bio.
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