BASKING RIDGE, N.J. - Lisata Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LSTA), azienda farmaceutica in fase di sviluppo clinico, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso al suo candidato principale, LSTA1, la designazione di malattia rara pediatrica (RPDD) per il trattamento dell'osteosarcoma in bambini, adolescenti e giovani adulti.
Questa designazione rappresenta un importante traguardo normativo per LSTA1, che ha dimostrato un potenziale negli studi preclinici e clinici per diversi tumori solidi avanzati. "Ricevere l'RPDD dalla FDA è una pietra miliare importante per la pianificazione della futura espansione clinica di LSTA1", ha dichiarato Kristen K. Buck, M.D., Vicepresidente esecutivo della Ricerca e Sviluppo e Chief Medical Officer di Lisata.
La FDA concede l'RPDD per incoraggiare lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare pediatriche, definite come quelle che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e che interessano principalmente individui di età inferiore ai 18 anni. Un vantaggio fondamentale dell'RPDD è la possibilità di ricevere un voucher per la revisione prioritaria al momento dell'approvazione da parte della FDA della domanda di un nuovo farmaco per l'indicazione designata.
Questi voucher possono abbreviare significativamente il processo di revisione della FDA per altre richieste di farmaci da dieci mesi a sei mesi e possono essere venduti, con vendite storiche che vanno da 75 a 100 milioni di dollari.
LSTA1 è progettato per migliorare la somministrazione di farmaci antitumorali ai tumori solidi attivando una nuova via di assorbimento. Inoltre, mira a modificare il microambiente tumorale, rendendo potenzialmente i tumori più reattivi alle immunoterapie.
Oltre al RPDD, LSTA1 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il tumore del pancreas negli Stati Uniti e in Europa, nonché per il glioblastoma multiforme negli Stati Uniti, e ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA per il tumore del pancreas.
Lisata Therapeutics si concentra sullo sviluppo di terapie innovative per malattie gravi, con una serie di traguardi clinici e commerciali previsti nei prossimi due anni. Il capitale attuale dell'azienda è destinato a finanziare le sue attività fino all'inizio del 2026.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Lisata Therapeutics.
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