SOUTH SAN FRANCISCO, California - Alector, Inc. (NASDAQ:ALEC), in collaborazione con GSK plc (LSE/NYSE:GSK), ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Breakthrough Therapy Designation a latozinemab, un trattamento in fase di sperimentazione per la demenza frontotemporale con mutazione del gene della progranulina (FTD-GRN). Questo sviluppo fa di latozinemab il primo farmaco in fase di sperimentazione a ricevere tale designazione per la FTD-GRN, una malattia neurodegenerativa rara e a rapida progressione.
La designazione di terapia innovativa da parte della FDA ha lo scopo di accelerare il processo di sviluppo e revisione di farmaci che potrebbero migliorare significativamente il trattamento di patologie gravi. Latozinemab, un anticorpo monoclonale umano, ha come bersaglio il recettore della sortilina per aumentare i livelli di progranulina, un regolatore critico dell'attività immunitaria nel cervello collegato a vari disturbi neurodegenerativi.
La designazione si basa sui dati dello studio clinico di fase 2 INVOKE-2 e arriva mentre prosegue lo studio di fase 3 INFRONT-3, che ha raggiunto il suo obiettivo di arruolamento nell'ottobre 2023. Nonostante la prevalenza della FTD, che si stima colpisca tra le 50.000 e le 60.000 persone negli Stati Uniti, attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA per questa patologia.
Alector e GSK hanno iniziato la loro collaborazione nel luglio 2021, con Alector che riceverà 700 milioni di dollari in anticipo e la possibilità di ricevere fino a 1,5 miliardi di dollari in ulteriori pagamenti di milestone. Le aziende si divideranno equamente i profitti e le perdite negli Stati Uniti, mentre Alector riceverà royalties graduali sulle vendite al di fuori degli Stati Uniti.
Alector è un'azienda biotecnologica focalizzata sull'immuno-neurologia, che cerca di affrontare le malattie neurodegenerative puntando sulle disfunzioni del sistema immunitario. L'azienda sta sviluppando un portafoglio di programmi per il trattamento di patologie come il morbo di Alzheimer e la demenza frontotemporale geneticamente definita.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa e contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze. Le implicazioni della designazione di terapia innovativa e il successo degli studi clinici in corso sono soggetti a questi rischi. Le dichiarazioni previsionali di Alector si basano su aspettative e convinzioni alla data del comunicato stampa e l'azienda declina qualsiasi obbligo di aggiornare tali dichiarazioni.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.