PITTSBURGH - Lipella Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:LIPO), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense l'approvazione a procedere con uno studio clinico per il suo farmaco sperimentale LP-410, mirato al trattamento della Graft-Versus-Host Disease (GVHD) orale.
L'approvazione della FDA consente a Lipella di avviare uno studio multicentrico a dose variabile per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di LP-410 in pazienti affetti da GVHD orale sintomatica, con inizio della sperimentazione previsto per la seconda metà del 2024.
La GVHD orale è una condizione rara e grave che si verifica quando le cellule immunitarie derivate dal donatore attaccano la mucosa orale del paziente in seguito al trapianto di cellule ematopoietiche (HCT), una procedura comunemente utilizzata per trattare vari tumori del sangue e del midollo osseo. Ad oggi, non esiste un trattamento farmacologico localizzato approvato dalla FDA per la GVHD orale, il che rappresenta una significativa esigenza medica insoddisfatta.
LP-410 di Lipella è una formulazione per risciacquo orale di tacrolimus liposomiale, un farmaco che mira a risolvere i meccanismi alla base della GVHD orale, offrendo potenzialmente un'opzione di trattamento più sicura ed efficace, riducendo al minimo la tossicità sistemica. L'impegno dell'azienda in quest'area terapeutica è sottolineato dalla designazione di farmaco orfano concessa dalla FDA al tacrolimus per il trattamento della GVHD l'8 novembre 2023.
Il Dr. Jonathan Kaufman, CEO di Lipella, ha espresso il suo entusiasmo per l'approvazione dello studio, sottolineando che si tratta di una pietra miliare per l'azienda nella sua ricerca di una soluzione per i pazienti affetti da questa condizione debilitante.
Anche il dottor Michael Chancellor, Chief Medical Officer di Lipella, ha sottolineato l'importanza di aggiungere LP-410 alla sua pipeline, che ora comprende tre prodotti approvati con IND, due dei quali hanno ricevuto la designazione di malattia orfana.
Lipella, quotata in borsa nel dicembre 2022, si concentra sullo sviluppo di nuovi farmaci riformulando farmaci generici esistenti per nuove applicazioni terapeutiche, in particolare per malattie con morbilità e mortalità significative per le quali non esiste una terapia farmacologica approvata.
Le informazioni fornite in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Lipella Pharmaceuticals Inc.
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