NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT), azienda biofarmaceutica, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la sua domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) per govorestat (AT-007), un trattamento per la galattosemia classica, con la designazione di revisione prioritaria. L'FDA ha fissato la data di scadenza del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 28 agosto 2024 e prevede di convocare una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda.
Govorestat, un inibitore dell'aldoso riduttasi (ARI) in fase di sperimentazione, ha ottenuto la designazione di malattia rara pediatrica, che lo qualifica potenzialmente per un Priority Review Voucher (PRV) al momento dell'approvazione. L'accettazione della NDA da parte della FDA segna un passo importante per Applied Therapeutics e per i pazienti affetti da galattosemia, una rara malattia metabolica genetica che attualmente non dispone di opzioni terapeutiche approvate.
La presentazione di govorestat è supportata dai dati dello studio di Fase 3 ACTION-Galactosemia Kids e dello studio di Fase 1/2 ACTION-Galactosemia, che indicano una riduzione dei livelli di galattitolo e un miglioramento degli esiti clinici per i pazienti pediatrici, oltre a un profilo di sicurezza favorevole.
Se approvato, govorestat sarebbe il primo farmaco indicato per il trattamento della galattosemia e il primo prodotto commerciale di Applied Therapeutics. L'azienda ha anche presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia europea per i medicinali (EMA), che è stata convalidata nel dicembre 2023 ed è in fase di revisione, con una decisione prevista per il quarto trimestre del 2024.
La galattosemia è caratterizzata dall'incapacità di metabolizzare il galattosio, con conseguenti complicazioni neurologiche, cataratta giovanile e insufficienza ovarica nelle donne. Circa 3.000 pazienti negli Stati Uniti e 4.000 nell'UE sono affetti da questa patologia.
La FDA concede la Priority Review alle richieste di farmaci che potrebbero migliorare significativamente il trattamento, la prevenzione o la diagnosi di una condizione grave. Govorestat ha anche ricevuto la designazione di prodotto medicinale orfano dall'EMA e la designazione di farmaco orfano, la designazione di malattia rara pediatrica e la designazione Fast Track dall'FDA.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Applied Therapeutics, Inc.
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