Giovedì Chardan Capital Markets ha riconosciuto il potenziale della piattaforma di editing della base dell'RNA Axiomer di ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR), portando ad un aumento dell'obiettivo di prezzo della società. L'obiettivo di prezzo per le azioni ProQR è stato alzato a 2,50 dollari dai precedenti 2,00 dollari, mentre la società continua a raccomandare un rating Buy per il titolo.
L'ottimismo di Chardan Capital Markets deriva dai progressi dei farmaci terapeutici ADAR di ProQR, in particolare AX-0810 per le malattie colestatiche e AX-1412 per le malattie cardiovascolari. Si prevede che queste terapie entreranno in sviluppo clinico tra la fine del 2024 e l'inizio del 2025, il che è alla base dell'aumento del target di prezzo.
AX-0810, il candidato terapeutico di ProQR per le malattie colestatiche, è stato progettato per introdurre una variante con perdita di funzione nota per bloccare il riassorbimento degli acidi biliari nel fegato. Il management di ProQR ritiene che questo meccanismo potrebbe portare a un trattamento modificante la malattia per diverse patologie colestatiche.
AX-1412, che ha come bersaglio B4GALT1, è associato a una riduzione dei livelli di LDL-C e fibrinogeno, fattori di rischio indipendenti per le malattie cardiovascolari. La modulazione della glicosilazione delle proteine da parte di AX-1412 è considerata un modo potenzialmente nuovo per ridurre il rischio di malattie cardiovascolari.
La direzione di ProQR ha delineato una strategia per AX-1412, con l'obiettivo di portarlo alla fase iniziale di proof of concept clinico. In seguito, l'azienda intende cercare partner per sviluppare e commercializzare ulteriormente questo prodotto, data la grande opportunità di mercato che presenta.
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