WORCESTER, Mass. - Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato i risultati dello studio clinico di Fase 1 per MB-101, la sua terapia cellulare CAR-T per il glioma maligno ricorrente e refrattario. Pubblicato su Nature Medicine, lo studio dimostra che MB-101, sviluppato da City of Hope e concesso in licenza a Mustang, è stato ben tollerato, con il 50% dei pazienti che ha raggiunto una malattia stabile o migliore.
Lo studio, il più ampio finora condotto sulla terapia CAR-T nei tumori solidi, ha riguardato 65 pazienti, principalmente affetti da glioblastoma. I pazienti trattati con una doppia somministrazione intratumorale e intraventricolare, insieme a un processo di produzione ottimizzato, hanno avuto una sopravvivenza globale mediana di 10,2 mesi, superando i sei mesi previsti per il glioblastoma ricorrente. La sopravvivenza globale mediana è stata di otto mesi.
La terapia è stata somministrata direttamente nel tumore cerebrale e nel liquido cerebrospinale per bypassare la barriera emato-encefalica, una sfida significativa nel trattamento del cancro al cervello. Lo studio ha rilevato che i pazienti con livelli più elevati di cellule T tumorali prima del trattamento, indicativi di un microambiente tumorale "caldo", hanno mostrato un significativo beneficio in termini di sopravvivenza.
Secondo la dottoressa Christine Brown di City of Hope, i risultati indicano un significativo passo avanti nel trattamento di questo tipo di tumore aggressivo con opzioni terapeutiche limitate. MB-101 è stato somministrato in dosi fino a 200 x 10^6 cellule CAR-T per infusione, senza mostrare tossicità limitanti la dose.
Le tossicità comuni potenzialmente correlate al trattamento sono state affaticamento, cefalea e ipertensione, con alcuni pazienti che hanno manifestato un edema cerebrale transitorio di grado 4 e un'encefalopatia di grado 3 o atassia.
Il Presidente e CEO di Mustang, Manuel Litchman, ha sottolineato le risposte complete ottenute in due pazienti, rispettivamente della durata di 7,5 e 66 mesi. Ha espresso ottimismo per l'imminente studio clinico di combinazione di MB-101 con MB-108, un virus oncolitico, per migliorare i risultati del trattamento.
Gli endpoint primari dello studio di Fase 1 si sono concentrati sulla sicurezza e sulla fattibilità, mentre gli endpoint secondari hanno valutato la dinamica delle citochine, la persistenza delle cellule CAR-T e gli esiti clinici. Non sono stati osservati eventi avversi di sindrome da rilascio di citochine di alto grado o di neurotossicità mediata da cellule effettrici immunitarie.
Questa relazione si basa su un comunicato stampa di Mustang Bio, Inc. Il Dr. Brown ha un interesse finanziario in Mustang e in passato è stato consulente retribuito per l'azienda. Ulteriori dettagli sullo studio sono disponibili su ClinicalTrials.gov con l'identificativo NCT02208362.
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