DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), un'azienda che si occupa di editing genico, ha annunciato alla Mitochondrial Medicine Therapeutic Development Annual Conference di Hinxton, nel Regno Unito, un significativo progresso nello sviluppo di un trattamento per la miopatia mitocondriale primaria (PMM), una malattia metabolica ereditaria.
La piattaforma di editing genomico ARCUS dell'azienda ha dimostrato la capacità di eliminare selettivamente il DNA mitocondriale mutante (mtDNA) associato alla PMM senza intaccare il DNA nucleare.
I dati presentati martedì hanno dimostrato che il candidato all'editing genico di Precision, PBGENE-PMM, è in grado di spostare l'eteroplasmia mirando e rimuovendo il mtDNA mutante m.3243, consentendo al mtDNA sano di tipo selvatico di proliferare e migliorare la funzione mitocondriale nelle cellule.
Questo approccio mira a fornire una terapia di editing genico in vivo una tantum per la PMM, che attualmente non ha trattamenti curativi. Precision BioSciences prevede di presentare una domanda di sperimentazione clinica (CTA) e/o di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per PBGENE-PMM nel 2025.
Jeff Smith, PhD, Chief Research Officer di Precision BioSciences, ha evidenziato la specificità di ARCUS per l'editing di mutazioni puntiformi come la m.3243, sottolineando il suo potenziale per l'editing del DNA mitocondriale grazie alla sua natura di singola proteina che elimina la necessità di un RNA guida. Ciò contrasta con gli editor basati su CRISPR, che non possono penetrare le membrane mitocondriali.
I risultati preclinici hanno rivelato che le cellule trattate con PBGENE-PMM presentavano una riduzione significativa del mtDNA mutante, con un corrispondente aumento dei tassi di respirazione cellulare, indicando un miglioramento della funzione mitocondriale. Questi risultati supportano l'ulteriore sviluppo di PBGENE-PMM come potenziale terapia genica a singolo trattamento per la PMM.
ARCUS è la tecnologia proprietaria di editing del genoma di Precision BioSciences, che si distingue per la capacità di eseguire modifiche geniche precise, come l'eliminazione, l'inserimento e l'escissione di geni. La piattaforma si basa su un enzima di editing del genoma presente in natura, I-CreI, proveniente dall'alga Chlamydomonas reinhardtii.
Precision BioSciences, che si concentra sull'uso di ARCUS per le malattie genetiche e infettive, ha una pipeline di candidati all'editing genico in vivo progettati per fornire cure durature per le malattie con trattamenti inadeguati. Il lavoro dell'azienda è supportato da un portafoglio completo di oltre 130 brevetti.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Precision BioSciences.
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