SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), azienda biofarmaceutica, ha annunciato lunedì scorso gli incoraggianti risultati preliminari della seconda coorte dello studio clinico di Fase 1b su RGLS8429, un trattamento per la malattia policistica autosomica dominante (ADPKD).
Lo studio ha dimostrato una risposta alla dose basata su biomarcatori urinari e biomarcatori esplorativi di imaging, con le riduzioni più significative del volume renale osservate nei pazienti con i maggiori aumenti di policistine 1 e 2 (PC1 e PC2).
Lo studio di Fase 1b è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RGLS8429. Il farmaco è stato valutato a vari livelli di dose basati sul peso, con la seconda coorte che ha coinvolto 14 pazienti che hanno ricevuto una dose di 2 mg/kg di RGLS8429 o placebo a settimane alterne per tre mesi. Il farmaco è stato ben tollerato e non sono stati riscontrati problemi di sicurezza.
Le misurazioni urinarie di PC1 e PC2 hanno mostrato una maggiore attività biologica alla dose di 2 mg/kg rispetto alla dose di 1 mg/kg e al placebo, in particolare dopo tre mesi di trattamento. Tre pazienti con i maggiori aumenti di PC1 e PC2 hanno registrato riduzioni del volume renale totale corretto per l'altezza (htTKV) superiori al 4%, oltre a una diminuzione del volume totale delle cisti renali (TKCV).
L'azienda prevede di espandere la dimensione del campione per la quarta coorte fino a 30 pazienti per esaminare ulteriormente il potenziale impatto sul volume cistico nei pazienti con ADPKD. Questa decisione fa seguito ai dati positivi della seconda coorte, che suggeriscono un potenziale effetto su htTKV e TKCV, che verrà esplorato a dosi più elevate nelle prossime coorti. I dati principali della terza coorte sono previsti per la metà del 2024, mentre lo screening della quarta coorte dovrebbe iniziare nel secondo trimestre del 2024.
Alan Yu, M.B., B.Chir, dell'University of Kansas Medical Center, ha evidenziato i dati sui biomarcatori che indicano una maggiore attività di RGLS8429 alla dose di 2 mg/kg. Preston Klassen, M.D., Presidente e Responsabile della Ricerca e Sviluppo di Regulus, ha espresso ottimismo sulla potenziale efficacia del farmaco nella ADPKD.
Regulus ha inoltre confermato un incontro costruttivo con la FDA in merito a un percorso di approvazione accelerato basato su un singolo studio di Fase 2 di RGLS8429 per il trattamento dell'ADPKD. L'azienda ha dichiarato di avere circa 23,8 milioni di dollari in contanti ed equivalenti al 31 dicembre 2023.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Regulus Therapeutics Inc.
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