RICHMOND, California - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), azienda operante nel settore della medicina genomica, ha presentato oggi dati preclinici che indicano significativi progressi nella tecnologia di somministrazione al sistema nervoso centrale (SNC). Il nuovo capside del virus adeno-associato (AAV) dell'azienda, STAC-BBB, ha dato risultati promettenti nei primati non umani (NHP), ottenendo una robusta penetrazione della barriera emato-encefalica (BBB) e un'ampia espressione del transgene nel cervello dopo la somministrazione endovenosa.
Il capside STAC-BBB ha dimostrato un tropismo cerebrale leader nel settore, con livelli di espressione del transgene 700 volte superiori a quelli osservati con il capside di riferimento AAV9. Questa variante del capside è stata ingegnerizzata utilizzando la piattaforma capsidica SIFTER di Sangamo e fa parte degli sforzi dell'azienda per sviluppare farmaci genomici per una serie di malattie neurologiche.
Oltre all'ampia copertura cerebrale, gli studi preclinici hanno evidenziato una potente repressione dei geni bersaglio associati alla malattia da prioni e alle tauopatie, suggerendo un potenziale di modifica della progressione della malattia. Il profilo di biodistribuzione del capside ha anche indicato il desiderato de-targeting dal fegato e da altri tessuti periferici, che è ottimale per i trattamenti basati su AAV delle malattie neurologiche.
L'amministratore delegato di Sangamo, Sandy Macrae, ha espresso ottimismo sulle capacità del capside STAC-BBB, che potrebbe consentire all'azienda di riprendere diversi programmi di regolazione epigenetica in ambito neurologico, precedentemente sospesi. Questi programmi includono quelli che facevano parte di precedenti collaborazioni con Biogen e Novartis.
L'azienda ha delineato l'intenzione di presentare domande di autorizzazione per nuovi farmaci (IND) e/o di sperimentazione clinica (CTA) per un massimo di tre programmi neurologici entro la fine del 2025. Ciò include una CTA per un programma sulla malattia da prioni, prevista per il quarto trimestre del 2025, e la presentazione di un IND per un programma sulla tau potenzialmente già nello stesso periodo.
Il team dirigenziale di Sangamo discuterà ulteriormente questi risultati in una teleconferenza programmata per oggi alle 16:30 ora orientale. La teleconferenza offrirà alla comunità degli investitori l'opportunità di comprendere l'importanza di questi risultati e le loro implicazioni per il futuro dell'azienda.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa e rappresenta un passo significativo per Sangamo nella sua missione di affrontare gravi condizioni neurologiche con opzioni di trattamento limitate o nulle. L'azienda continua a esplorare le possibilità di avanzamento dei suoi programmi, sia internamente che con potenziali collaboratori, a condizione di garantire finanziamenti adeguati.
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