Amylyx Pharmaceuticals Inc (AMLX)

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di trattamenti per le malattie neurodegenerative. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione del suo prodotto candidato, AMX003 (fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo, noto anche come ursodoxicoltaurina) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'azienda sta sviluppando AMX0035 per altre malattie neurodegenerative, sfruttando le conoscenze e le relazioni nel settore neurodegenerativo. AMX0035 è un duplice inibitore della risposta proteica dispiegata (UPR) e dell'apoptosi Bax, composto da PB e TURSO (noto anche come TUDCA). Ha sviluppato oligonucleotidi antisenso (ASO), tra cui il principale ASO AMX0114, che ha come bersaglio la calpaina-2 (CAPN2), un gene che codifica l'enzima proteolitico calcio-dipendente, implicato nella patogenesi della SLA e di altre malattie neurodegenerative.