Regulus Therapeutics Inc (RGLS)

Regulus Therapeutics Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di farmaci mirati ai microRNA per il trattamento delle malattie. L'azienda sta sfruttando la scoperta e lo sviluppo di farmaci a base di oligonucleotidi per sviluppare una pipeline integrata da una ricca proprietà intellettuale nel campo dei microRNA. Il candidato principale dell'azienda è RGLS8429. L'azienda sta sviluppando oligonucleotidi a singolo filamento, catene di nucleotidi sintetizzati chimicamente che sono complementari (e quindi si accoppiano) al microRNA bersaglio. RGLS8429 è un oligonucleotide anti-miR di nuova generazione che ha come target il miR-17 per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). RGLS8429 mantiene caratteristiche vantaggiose, come l'esposizione preferenziale al rene e un profilo PK simile, la potenza di inibizione del miR-17 e la durata d'azione nel rene, la stessa potenza negli studi di efficacia in vitro e in vivo.