SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE) ha raggiunto un importante traguardo con la prima raccolta commerciale di cellule per la sua terapia genica approvata dalla FDA, LYFGENIA, per i pazienti affetti da malattia falciforme. Questo sviluppo segna un passo importante per rendere il trattamento accessibile ai pazienti con una storia di eventi vaso-occlusivi, una complicazione comune della malattia.
Il processo di trattamento è iniziato al Children's National Hospital di Washington, membro della rete bluebird di oltre 60 centri di trattamento qualificati in tutta la nazione. Questi centri sono dotati di competenze specialistiche per somministrare LYFGENIA, una terapia genica unica che introduce un gene β-globinico funzionale nelle cellule staminali del sangue del paziente stesso.
Andrew Obenshain, presidente e CEO di bluebird bio, ha espresso gratitudine per il percorso decennale che ha portato a questo punto, riconoscendo il contributo di pazienti, assistenti, ricercatori e medici. Il dottor David Jacobsohn del Children's National Hospital ha sottolineato la natura innovativa delle terapie geniche come LYFGENIA per la malattia falciforme, che offrono una nuova alternativa di trattamento e speranza alle famiglie colpite.
LYFGENIA, o lovo-cel, è destinato a pazienti di età pari o superiore a 12 anni ed è stato sottoposto a studi approfonditi, tra cui uno studio di Fase 1/2 completato e uno studio di Fase 3 in corso. Inoltre, è in corso uno studio di follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine (LTF-307) per i pazienti che hanno ricevuto la terapia negli studi clinici.
Nonostante i promettenti benefici, LYFGENIA comporta una Boxed WARNING a causa del rischio di malignità ematologica, che è stato osservato nei pazienti trattati con la terapia. Si consiglia ai pazienti di sottoporsi a un monitoraggio a vita per verificare l'eventuale presenza di malignità e di riferire a bluebird bio eventuali casi di malignità per ulteriori istruzioni.
Altri rischi potenziali associati a LYFGENIA sono il ritardo dell'incisione delle piastrine, il fallimento dell'incisione dei neutrofili, l'oncogenesi inserzionale e le reazioni di ipersensibilità. È inoltre importante notare che i pazienti che hanno ricevuto LYFGENIA possono risultare positivi ai test PCR per l'HIV a causa del DNA integrato del vettore, con conseguenti possibili risultati falsi positivi.
Le reazioni avverse più comuni di grado 3 o superiore comprendono stomatite, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febbrile, anemia e leucopenia. Durante gli studi clinici sono morti tre pazienti, uno per morte cardiaca improvvisa e due per leucemia mieloide acuta, che erano stati trattati con una versione precedente di LYFGENIA.
bluebird bio sottolinea l'importanza di discutere la gravidanza, la contraccezione e l'allattamento con il medico curante, visti i rischi associati agli agenti condizionanti mieloablativi.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di bluebird bio, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
In mezzo ai rivoluzionari sviluppi della terapia genica per la malattia falciforme di Bluebird Bio, la performance finanziaria e di mercato dell'azienda offre un quadro contrastante. Con la prima raccolta commerciale di cellule per LYFGENIA in corso, bluebird bio (NASDAQ:BLUE) si trova in una fase cruciale del suo percorso aziendale.
La capitalizzazione di mercato della società si attesta su una modesta cifra di 173,43 milioni di dollari, che riflette il sentimento degli investitori e le condizioni di mercato. Nonostante i progressi innovativi nei trattamenti medici, le metriche finanziarie di Bluebird Bio suggeriscono alcune sfide. Il rapporto prezzo/utile (P/E) dell'azienda è attualmente negativo, pari a -1,9, il che indica che l'azienda non sta generando un reddito netto rispetto al prezzo delle sue azioni. Ciò è corroborato da un margine di profitto lordo del -1076,97% negli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre del 2023, il che indica che la società ha difficoltà a coprire i costi con i ricavi.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che gli analisti non si aspettano che Bluebird Bio realizzi un profitto quest'anno e che il titolo della società è stato sotto pressione, scambiando vicino ai minimi di 52 settimane. Il titolo ha anche subito una significativa flessione nell'ultimo anno, con un rendimento totale del prezzo a un anno pari a -79,41% alla data attuale. Questi venti contrari finanziari sono importanti da considerare per gli investitori, soprattutto per quelli che cercano aziende con una redditività forte e immediata.
Tuttavia, la crescita dei ricavi dell'azienda racconta una storia più ottimistica, con un impressionante aumento del 322,68% negli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre del 2023. Ciò potrebbe suggerire che, sebbene la redditività rimanga sfuggente, le vendite di Bluebird Bio si stanno espandendo in modo significativo, il che potrebbe essere di buon auspicio per la sua futura salute finanziaria se riuscirà a controllare i costi e a migliorare i margini.
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