SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), azienda biotecnologica, ha raggiunto un importante traguardo nello sviluppo del suo candidato farmaco principale, CAP-1002, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
In seguito ai recenti colloqui con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, l'azienda ha stabilito la comparabilità non clinica del suo prodotto farmaceutico, consentendo l'utilizzo del suo stabilimento di San Diego per la produzione in caso di potenziale approvazione.
L'FDA ha consigliato a Capricor di prepararsi a un incontro preliminare alla richiesta di licenza biologica (BLA) e alla presentazione di una domanda di licenza progressiva (rolling BLA). Un successivo incontro di tipo B con la FDA è previsto per il secondo trimestre del 2024 per discutere queste fasi, che potrebbero portare a un processo di presentazione accelerato.
Capricor prevede di presentare i dati di sicurezza ed efficacia a 3 anni dell'estensione in aperto di HOPE-2 nel prossimo trimestre, come parte della strategia di supporto alla presentazione del BLA. La FDA ha deciso che per l'approvazione non saranno necessari ulteriori dati della coorte B dello studio clinico HOPE-3, il che suggerisce la fiducia nei dati esistenti presentati da Capricor.
Linda Marbán, Ph.D., CEO di Capricor, ha espresso soddisfazione per il feedback della FDA, sottolineando il successo della dimostrazione della comparabilità dei prodotti tra gli stabilimenti dell'azienda a Los Angeles e a San Diego. Si prevede che questo allineamento con la FDA consenta di risparmiare risorse e di semplificare i preparativi per il potenziale lancio di CAP-1002.
CAP-1002 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano ed è supportato dalla designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa. In caso di approvazione da parte della FDA per il trattamento della DMD, Capricor potrebbe avere diritto a un Priority Review Voucher grazie alla designazione di malattia pediatrica rara.
Capricor si sta inoltre preparando per un potenziale lancio in collaborazione con la filiale statunitense di Nippon Shinyaku, NS Pharma, Inc. La società ospiterà un webcast virtuale per gli investitori il 29 aprile 2024 per discutere di questi aggiornamenti.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Capricor Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) continua a fare passi avanti nello sviluppo del suo candidato farmaco principale, CAP-1002, per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), gli investitori e le parti interessate tengono d'occhio la salute finanziaria e la performance di mercato dell'azienda. Con una capitalizzazione di mercato di 151,84 milioni di dollari e una crescita significativa dei ricavi negli ultimi dodici mesi, Capricor mostra una traiettoria promettente. Tuttavia, il margine di profitto lordo dell'azienda si attesta a un preoccupante -44,76%, riflettendo le difficoltà di redditività.
I suggerimenti di InvestingPro per Capricor indicano un quadro misto: la società detiene più liquidità che debito, il che è un segno positivo per la stabilità finanziaria. D'altro canto, Capricor sta consumando rapidamente liquidità e non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi. Inoltre, gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, il che rappresenta una considerazione critica per i potenziali investitori.
La volatilità del prezzo delle azioni è un altro fattore da considerare, in quanto il titolo di Capricor ha subito notevoli fluttuazioni negli ultimi tempi. Nonostante un forte rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, con un rendimento del 75,59%, il titolo ha subito un notevole calo nell'ultima settimana e nell'ultimo mese, con rendimenti totali rispettivamente del -13,15% e del -24,45%. Questa volatilità potrebbe presentare sia rischi che opportunità per gli investitori.
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