FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) ha recentemente annunciato la pubblicazione dei risultati dello studio di Fase 3 MARCH-PFIC su The Lancet Gastroenterology and Hepatology, evidenziando l'efficacia e la sicurezza di LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale per i pazienti affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, è il più ampio del suo genere.
Secondo lo studio, LIVMARLI ha mostrato benefici significativi per i pazienti con un'ampia gamma di tipi genetici di PFIC. Le principali analisi di efficacia hanno incluso due gruppi: la coorte con carenza di BSEP e la coorte All-PFIC, che comprendeva varie carenze genetiche associate alla malattia.
L'endpoint primario di efficacia, ossia la variazione media del punteggio di gravità del prurito, e l'endpoint secondario chiave, ossia la variazione media della concentrazione totale di acidi biliari nel siero, sono stati entrambi raggiunti con miglioramenti significativi.
Questi miglioramenti sono iniziati già alla seconda settimana e si sono mantenuti nel corso delle 26 settimane di studio. Altri benefici osservati sono stati il miglioramento delle concentrazioni di bilirubina, della crescita e dei disturbi del sonno rispetto al placebo.
Il profilo di sicurezza di LIVMARLI è stato costante durante tutto lo studio, con la diarrea come evento avverso più comune, generalmente descritto come lieve e transitorio.
Il dottor Alexander Miethke del Cincinnati Children's Hospital e autore principale della pubblicazione ha sottolineato il potenziale di LIVMARLI nel migliorare significativamente il prurito e altri parametri che influenzano i pazienti affetti da PFIC. Ha inoltre sottolineato il potenziale di miglioramento della sopravvivenza del fegato nativo, data la riduzione dei livelli sierici di acidi biliari e bilirubina.
Pam Vig, Ph.D., chief scientific officer e responsabile della ricerca di Mirum, ha espresso soddisfazione per la pubblicazione dei dati, sottolineando l'impatto significativo che LIVMARLI potrebbe avere sui segni e i sintomi clinici riscontrati nei pazienti affetti da PFIC.
LIVMARLI è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) e PFIC. È stato approvato anche dalla Commissione Europea e da Health Canada per indicazioni simili ed è attualmente in fase di revisione per l'approvazione in Europa per i pazienti affetti da PFIC di età pari o superiore a due mesi.
Il farmaco ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy per l'ALGS e la PFIC di tipo 2, nonché la designazione di farmaco orfano per queste patologie. Mirum ha una pipeline in fase avanzata che comprende altri trattamenti sperimentali per le malattie del fegato.
La pubblicazione dei risultati dello studio MARCH-PFIC dimostra il beneficio terapeutico di LIVMARLI in una serie di tipi di PFIC, offrendo un'opzione non chirurgica per migliorare i risultati dei pazienti affetti da questa grave patologia colestatica. Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Mirum Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) continua a fare passi avanti nel trattamento della PFIC con il suo farmaco LIVMARLI, le prospettive finanziarie della società sono altrettanto importanti per gli investitori che considerano il titolo. Secondo InvestingPro, gli analisti hanno ridimensionato le loro aspettative sugli utili dell'azienda nel prossimo periodo, segnalando cautela mentre l'azienda cerca di raggiungere la redditività. Inoltre, anche se non si prevede che Mirum sia redditizia quest'anno, è da notare che le attività liquide dell'azienda superano i suoi obblighi a breve termine, garantendo un certo grado di stabilità finanziaria.
I dati di InvestingPro indicano che Mirum ha una capitalizzazione di mercato di circa 1,24 miliardi di dollari, il che riflette la fiducia degli investitori nel suo potenziale nonostante la mancanza di redditività attuale, come indicato dal rapporto P/E negativo di -6,47. Il fatturato della società ha registrato una crescita impressionante negli ultimi dodici mesi, a partire dal quarto trimestre del 2023, con un aumento del 141,85%, che potrebbe essere indicativo dell'accoglienza positiva del mercato nei confronti di prodotti come LIVMARLI. Tuttavia, è essenziale notare che Mirum opera con un moderato livello di indebitamento e non paga un dividendo agli azionisti, fattori che potrebbero essere rilevanti per alcune strategie di investimento.
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Vale la pena ricordare che il fair value del titolo Mirum, secondo le stime degli analisti, è di 48 dollari USA, mentre la valutazione del fair value di InvestingPro è di 30,86 dollari USA, il che suggerisce che potrebbe esserci spazio per una crescita o una necessità di rivalutazione a seconda della performance futura dell'azienda e delle condizioni di mercato. Il prossimo appuntamento con gli utili, previsto per l'8 maggio 2024, sarà un momento cruciale per gli investitori, che dovranno osservare i potenziali cambiamenti nella traiettoria finanziaria dell'azienda.
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