SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) ha annunciato l'accelerazione dello studio globale di Fase 3 HARBOR al secondo trimestre del 2024, in seguito all'accordo normativo sul disegno dello studio per Delpacibart etedesiran (AOC 1001), un potenziale trattamento per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).
Lo studio si concentrerà sull'endpoint primario del tempo di apertura della mano (vHOT) e su endpoint secondari quali la forza muscolare e le attività della vita quotidiana.
L'azienda, specializzata in RNA terapeutici, ha riferito che AOC 1001 ha dimostrato miglioramenti costanti e duraturi nella miotonia, nella forza muscolare e nelle attività della vita quotidiana in persone affette da DM1 nei dati a lungo termine dello studio MARINA open-label extension (MARINA-OLE). Rispetto ai dati sulla storia naturale dell'END-DM1, i risultati hanno mostrato un'inversione della progressione della malattia in molteplici misure funzionali.
John W. Day, MD, PhD, della Stanford University School of Medicine e sperimentatore degli studi MARINA e MARINA-OLE, ha sottolineato che i dati a lungo termine di MARINA-OLE indicano che il trattamento sperimentale ha migliorato le misure di progressione della malattia nei pazienti con DM1 rispetto ai dati della storia naturale.
Il Presidente e Amministratore Delegato di Avidity, Sarah Boyce, ha espresso gratitudine alla comunità DM1 per il suo sostegno e ha sottolineato l'importanza dell'avvio dello studio pivotale globale per del-desiran, che è il nome comune internazionale approvato per AOC 1001.
Lo studio MARINA-OLE, che continua a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di del-desiran, ha mostrato dati di sicurezza favorevoli, senza eventi avversi gravi o interruzioni. Lo studio coinvolge partecipanti che hanno precedentemente preso parte allo studio clinico di Fase 1/2 MARINA e che ora ricevono dosi trimestrali di del-desiran.
Lunedì Avidity ha anche organizzato una serie di eventi per investitori e analisti per discutere i nuovi dati a lungo termine dello studio MARINA-OLE. La missione dell'azienda è migliorare le vite umane fornendo una nuova classe di RNA terapeutici chiamati coniugati anticorpo-oligonucleotide (COA). Avidity sta conducendo programmi di sviluppo clinico per malattie muscolari rare, e del-desiran è il suo candidato principale.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Avidity Biosciences, Inc.
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