SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie basate su cellule ed esosomi per le malattie rare, ha annunciato l'espansione della capacità produttiva per il suo principale prodotto candidato, CAP-1002. Questo sviluppo fa parte della preparazione dell'azienda a un potenziale lancio commerciale, in attesa dell'approvazione normativa.
Il nuovo impianto di produzione di San Diego è stato progettato per soddisfare la domanda prevista di CAP-1002, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'amministratore delegato dell'azienda, Linda Marbán, Ph.D., ha espresso la propria soddisfazione per i progressi compiuti, sottolineando il ruolo della struttura nell'aumentare le capacità di approvvigionamento e nel migliorare i margini di profitto.
Oltre all'aumento della produzione, Capricor ha riferito di un rapido arruolamento per la Coorte B dello studio clinico di Fase 3 HOPE-3, con la previsione di completare l'arruolamento entro il secondo trimestre del 2024. La coorte A è già completamente arruolata e i dati di riferimento sono attesi per il quarto trimestre del 2024. A seguito di questi sviluppi, Capricor ha in programma di impegnarsi con la Food & Drug Administration (FDA) statunitense per discutere di percorsi di approvazione accelerati.
CAP-1002 è una terapia cellulare allogenica di derivazione cardiaca che si è dimostrata promettente negli studi preclinici e clinici per le sue potenziali azioni immunomodulanti, antifibrotiche e rigenerative, in particolare per le distrofinopatie e le malattie cardiache.
Capricor ha anche sviluppato una piattaforma tecnologica proprietaria di esosomi, StealthX™, che mira a far progredire i trattamenti in vaccinologia e la somministrazione mirata di vari farmaci.
Le dichiarazioni previsionali dell'azienda includono i piani per la presentazione delle normative, la ricerca, gli studi clinici e le capacità di produzione, nonché le aspettative per le attività di collaborazione, i diritti commerciali e i diritti di proprietà intellettuale.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Capricor Therapeutics. L'azienda ha stretto una partnership con Nippon Shinyaku Co., Ltd. per la commercializzazione e la distribuzione di CAP-1002 negli Stati Uniti e in Giappone, previa approvazione delle autorità competenti. CAP-1002 non è ancora stato approvato per alcuna indicazione e i candidati a base di esosomi di Capricor non hanno ricevuto l'approvazione per gli studi clinici.
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