SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), azienda biotecnologica specializzata in trattamenti basati su cellule ed esosomi per malattie rare, discuterà a fine marzo con la Food and Drug Administration (FDA) i piani di produzione e di lancio commerciale di CAP-1002, una terapia per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'azienda mira ad accelerare la presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA) attraverso questo incontro di persona di tipo-B.
Capricor ha già ricevuto le designazioni di medicina rigenerativa avanzata (RMAT) e di farmaco orfano per CAP-1002, che consentono una più stretta collaborazione con la FDA e una guida sui percorsi di approvazione accelerati. Con lo studio pivotale di Fase 3 HOPE-3 per CAP-1002 ora completamente arruolato nella coorte A, i dati di punta sono attesi per il quarto trimestre di quest'anno.
Linda Marbán, Ph.D., CEO di Capricor, ha espresso l'impegno dell'azienda a velocizzare il processo di approvazione. "In questo momento, con il nostro studio pivotale di Fase 3 HOPE-3 completamente arruolato nella Coorte A e con i dati top-line previsti per il quarto trimestre di quest'anno, crediamo che discutere con la FDA i nostri piani CMC per la potenziale commercializzazione ci darà l'opportunità di portare CAP-1002 ai pazienti nel modo più rapido possibile per i pazienti che ne hanno bisogno", ha dichiarato Marbán.
CAP-1002 è una terapia cellulare allogenica di derivazione cardiaca che ha dimostrato effetti immunomodulatori, antifibrotici e rigenerativi in studi preclinici e clinici, in particolare per le distrofinopatie e le malattie cardiache. La terapia è attualmente in fase 3 di sviluppo clinico per il trattamento della DMD.
Oltre a CAP-1002, Capricor sta esplorando il potenziale della sua piattaforma tecnologica proprietaria di esosomi, StealthX™, in diverse aree terapeutiche, tra cui la vaccinologia e la somministrazione mirata di oligonucleotidi, proteine e piccole molecole.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa e include dichiarazioni previsionali soggette a rischi e incertezze che possono far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli previsti. La partnership di Capricor con Nippon Shinyaku Co., Ltd. per la commercializzazione e la distribuzione di CAP-1002 negli Stati Uniti e in Giappone è subordinata all'approvazione normativa. CAP-1002 è attualmente un nuovo farmaco in fase di sperimentazione e non è stato approvato per alcuna indicazione.
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