NEW YORK e WALTHAM, Mass. - Dianthus Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DNTH), azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie per le malattie autoimmuni, ha annunciato l'avvio di uno studio di Fase 2 per il suo candidato farmaco DNTH103 in pazienti affetti da Miastenia Gravis generalizzata (GMG). La sperimentazione fa seguito all'approvazione da parte della FDA della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND).
Il DNTH103, un anticorpo monoclonale, è stato progettato per inibire selettivamente la via classica del complemento, che è implicata nella patologia della gMG, prendendo di mira la forma attiva della proteina C1s. Il farmaco è stato progettato con la tecnologia di estensione dell'emivita YTE, che consente il dosaggio ogni due settimane tramite iniezione sottocutanea, il che potrebbe offrire un regime di trattamento più conveniente per i pazienti.
Lo studio MaGic è uno studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che coinvolge fino a 60 pazienti positivi agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AchR). Lo studio prevede un periodo di trattamento di 12 settimane seguito da un'estensione in aperto di 52 settimane, con l'endpoint primario della sicurezza e della tollerabilità. Gli endpoint secondari comprendono la valutazione delle attività della vita quotidiana e i punteggi quantitativi relativi alla miastenia grave.
I risultati iniziali dello studio MaGic sono attesi per la seconda metà del 2025. Dianthus prevede inoltre di avviare ulteriori studi di Fase 2 per il DNTH103 in altre patologie neuromuscolari, come la neuropatia motoria multifocale e la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, entro quest'anno.
Il Chief Medical Officer dell'azienda, il dottor Simrat Randhawa, ha espresso ottimismo sul potenziale del farmaco, citando i dati della Fase 1 che hanno dimostrato un'emivita di 60 giorni e una potente inibizione della via di somministrazione. Anche il dottor Mazen M. Dimachkie, dell'University of Kansas Medical Center, ha espresso entusiasmo per il potenziale del farmaco in fase di sperimentazione di fornire un trattamento più sicuro e conveniente per i pazienti affetti da MGM.
Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Dianthus Therapeutics, Inc. L'azienda è nota per la sua attività di sviluppo di nuovi farmaci anticorpali complementari per il trattamento di gravi malattie autoimmuni e infiammatorie.
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