CAMBRIDGE, Massachusetts e SALISBURY, Inghilterra - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ha ricevuto la designazione di Medicinale Innovativo Promettente (PIM) per sebetralstat dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA), ha annunciato oggi la società.
Questa designazione è una fase iniziale del programma di accesso precoce ai farmaci (Early Access to Medicines Scheme, EAMS), che consente potenzialmente a KalVista di trattare i pazienti affetti da angioedema ereditario (HAE) prima che il farmaco sia formalmente autorizzato alla commercializzazione.
Sebetralstat è un trattamento orale sperimentale progettato per inibire la callicreina plasmatica, una proteina coinvolta negli attacchi di gonfiore associati all'HAE. La designazione PIM suggerisce che l'MHRA considera il farmaco promettente come trattamento on-demand per l'HAE, una condizione rara e potenzialmente pericolosa per la vita, caratterizzata da attacchi di gonfiore ricorrenti.
Lo status di PIM consente inoltre a KalVista di avviare le prime discussioni con il Servizio Sanitario Nazionale (NHS) e le agenzie per le tecnologie sanitarie del Regno Unito. Questo passo è fondamentale perché può accelerare l'accessibilità del farmaco ai pazienti che ne hanno bisogno.
L'annuncio segue i recenti risultati dello studio clinico di fase 3 presentati da KalVista al meeting annuale dell'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI). I dati dello studio hanno mostrato risultati clinici significativi in tutti gli endpoint, oltre a un eccellente profilo di sicurezza e tollerabilità del trattamento.
Sebetralstat ha già suscitato l'attenzione delle agenzie regolatorie al di fuori del Regno Unito, avendo ricevuto le designazioni Fast Track e Orphan Drug dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, nonché la designazione di farmaco orfano e un piano sperimentale pediatrico approvato dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).
KalVista, specializzata nello sviluppo di inibitori orali di piccole molecole della proteasi, prevede di presentare una domanda di autorizzazione per il sebetralstat alla FDA statunitense nella prima metà del 2024. La presentazione per l'approvazione in Europa e in Giappone è prevista per la fine dell'anno.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di KalVista Pharmaceuticals, Inc.
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