SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE), azienda biotecnologica specializzata in terapie geniche, ha annunciato oggi un accordo basato sui risultati con Michigan Medicaid per il suo prodotto di terapia genica LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel), progettato per il trattamento della malattia falciforme in pazienti di 12 anni e più con una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE). Si tratta del primo accordo Medicaid per LYFGENIA™, un trattamento unico approvato per alleviare le complicazioni di questa malattia genetica.
Tom Klima, Chief Commercial & Operating Officer di Bluebird Bio, ha sottolineato l'importanza di questo accordo per gli individui affetti da malattia falciforme assicurati da Medicaid, affermando che riflette un impegno per un accesso equo e riconosce i potenziali benefici della terapia. Il contratto include disposizioni per la condivisione del rischio finanziario in base alle prestazioni della terapia, in particolare il suo impatto sulle ospedalizzazioni legate alla VOE, per un periodo di tre anni.
bluebird bio ha elaborato le opzioni del contratto Medicaid con il contributo dei pagatori governativi, con l'obiettivo di affrontare le sfide legate all'accesso a trattamenti trasformativi e unici. L'azienda sta negoziando attivamente con oltre 15 agenzie Medicaid, che rappresentano l'80% della popolazione statunitense assicurata con Medicaid. Inoltre, bluebird ha stipulato diversi accordi basati sui risultati con i payer commerciali nazionali, estendendo la copertura a circa 200 milioni di americani.
LYFGENIA™ agisce aggiungendo un gene β-globinico funzionale alle cellule staminali del sangue del paziente, con conseguente produzione di emoglobina adulta che limita l'infiammazione dei globuli rossi e potenzialmente riduce le VOE. La terapia ha completato uno studio di Fase 1/2 ed è attualmente in fase di sperimentazione di Fase 3, con uno studio di follow-up a lungo termine in corso.
Come ogni trattamento medico, LYFGENIA™ comporta dei rischi potenziali, tra cui la malignità ematologica. Ai pazienti che ricevono la terapia si consiglia di sottoporsi a un monitoraggio a vita per verificare la presenza di tali neoplasie. La terapia non è stata studiata in pazienti con più di due delezioni del gene α-globinico.
L'annuncio di questo accordo con Michigan Medicaid fa parte dei continui sforzi di Bluebird Bio per collaborare con i fornitori di servizi sanitari, comprese le discussioni con il Center for Medicare and Medicaid Innovation (CMMI) per un modello che dovrebbe essere lanciato nel 2025. L'azienda continua a concentrarsi sulle terapie geniche per le malattie genetiche gravi, facendo leva sulla sua esperienza nel portare queste terapie dagli studi clinici alla disponibilità commerciale.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di bluebird bio, Inc.
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