CAMBRIDGE, Massachusetts e SALISBURY, Inghilterra - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ha annunciato oggi i risultati positivi dello studio clinico di fase 3 KONFIDENT su sebetralstat, un potenziale nuovo trattamento orale per l'angioedema ereditario (HAE). Lo studio, che ha incluso un'ampia gamma di dati demografici dei pazienti, ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari.
I pazienti trattati con sebetralstat hanno sperimentato l'inizio del sollievo dai sintomi in un tempo mediano di 1,61 ore, significativamente più veloce rispetto al gruppo placebo, che ha registrato un tempo mediano di 6,72 ore. Il profilo di sicurezza di sebetralstat è risultato paragonabile a quello del placebo, senza che siano stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento.
Andrew Crockett, CEO di KalVista, ha espresso ottimismo sul potenziale di sebetralstat come prima terapia orale on-demand per l'HAE, citando i risultati positivi dello studio. L'azienda prevede di presentare una domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco alla FDA statunitense nella prima metà del 2024, e di presentarla nell'UE e in Giappone nel corso dell'anno.
Lo studio KONFIDENT, il più grande nel suo genere nel campo dell'HAE, ha arruolato 136 pazienti adulti e adolescenti in 66 siti clinici di 20 Paesi. Il disegno dello studio ha permesso ai pazienti di trattare fino a tre attacchi con due dosi di sebetralstat.
Sebetralstat, un nuovo inibitore orale della callicreina plasmatica, ha ricevuto le designazioni Fast Track e Orphan Drug dalla FDA statunitense. Il farmaco mira a fornire un'opzione di trattamento più conveniente per l'HAE, una rara malattia genetica caratterizzata da dolorosi attacchi di gonfiore, che attualmente richiede la somministrazione endovenosa o sottocutanea di trattamenti su richiesta.
I dati della fase 3 saranno presentati al meeting annuale dell'American Academy of Allergy Asthma and Immunology (AAAAI) il 25 febbraio 2024. Oggi KalVista terrà una conference call alle 8:30 ET per discutere i risultati della sperimentazione.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di KalVista Pharmaceuticals, Inc.
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