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Agios Pharm Profilo Aziendale

Agios Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. Il principale prodotto candidato dell'azienda nel suo portafoglio di malattie geneticamente definite (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), è un attivatore degli enzimi piruvato chinasi (PK) sia wild-type che mutanti, per il trattamento delle anemie emolitiche. Mitapivat è una piccola molecola disponibile per via orale e un potente attivatore degli enzimi piruvato chinasi R (PKR). Inoltre, l'azienda sta valutando mitapivat per il trattamento dell'a- e b-talassemia e della malattia a cellule falciformi (SCD) negli studi clinici in corso. L'azienda sta anche sviluppando AG-946, un attivatore orale degli enzimi PKR in fase clinica per il trattamento delle anemie emolitiche e di altre indicazioni, tra cui la SCD e l'anemia associata alla sindrome mielodisplastica a rischio basso-intermedio (LR MDS) e alle anemie emolitiche.

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Salute
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