LONDRA - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) e Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) hanno raggiunto un importante traguardo con la concessione da parte della Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito dell'approvazione condizionale per la terapia genica Casgevy, per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD) e della beta-talassemia trasfusione-dipendente in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Questa decisione storica segna la prima autorizzazione globale per una terapia basata su CRISPR, spingendo le aziende in una nuova era di innovazione medica.
La terapia, nota come exa-cel durante la fase di sviluppo, utilizza la rivoluzionaria tecnologia di editing genetico CRISPR/Cas9 per correggere i difetti genetici alla fonte. Il trattamento prevede l'estrazione di cellule staminali dal paziente, la loro modifica in laboratorio per correggere l'anomalia genetica che causa la malattia e la loro reintroduzione dopo aver condizionato l'organismo per evitare il rigetto.
La notizia dell'approvazione ha fatto salire le azioni di CRISPR di circa il 6% nelle contrattazioni premarket di oggi. All'apertura dei mercati, il titolo CRISPR ha continuato la sua ascesa, salendo del 5%, a testimonianza dell'ottimismo degli investitori per questo risultato rivoluzionario. Il titolo è stato scambiato a circa 59,10 dollari per azione, il che indica una valutazione di mercato di circa 4,5 miliardi di dollari. Anche Vertex Pharmaceuticals, partner di CRISPR in questa impresa, ha registrato un aumento dell'1% delle sue azioni dopo l'annuncio.
Questo sviluppo è particolarmente degno di nota perché fa seguito al feedback positivo dato all'inizio dell'anno da esperti indipendenti alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La decisione della FDA su exa-cel è attesa con ansia per l'8 dicembre. L'approvazione del Regno Unito potrebbe aprire la strada a ulteriori approvazioni normative in tutto il mondo.
Sebbene l'impatto finanziario immediato sui guadagni di CRISPR possa essere limitato, si prevede che l'approvazione di Casgevy creerà un precedente per le future terapie geniche. CRISPR Therapeutics ha già ottenuto il riconoscimento della comunità scientifica dopo che Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna hanno vinto il Premio Nobel per la Chimica nel 2020 per il loro contributo allo sviluppo della tecnica di editing genico CRISPR/Cas9.
Oltre alla SCD e alla beta talassemia, CRISPR Therapeutics sta esplorando trattamenti per diverse altre patologie, tra cui cancro, diabete e malattie cardiache. Mentre l'azienda attende la decisione della FDA sul potenziale uso di Casgevy come trattamento della falcemia, prevista per marzo, i veterani del settore come Dana Blankenhorn stanno valutando come le azioni della FDA potrebbero influenzare la volatilità delle azioni nel prossimo futuro.
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