Lunedì 31 ottobre, Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) e CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) hanno dovuto affrontare le domande di un comitato consultivo della FDA in merito alla loro terapia genica congiunta, exa-cel, per la malattia falciforme (SCD). Il comitato ha sollevato dubbi sulla precisione e sull'affidabilità del processo di editing genico utilizzato nella produzione di exa-cel.
La terapia, che utilizza un processo di editing genico sulle cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC), mira a produrre globuli rossi funzionali, potenzialmente in grado di alleviare o eliminare i sintomi della SCD. La SCD è una malattia ereditaria che causa l'indurimento e la deformazione dei globuli rossi a forma di mezzaluna, compromettendone drasticamente la funzionalità.
Le autorità di regolamentazione hanno messo in dubbio l'uso da parte di Vertex di simulazioni software piuttosto che di esperimenti diagnostici per rilevare modifiche non intenzionali durante il processo di editing genico. Hanno suggerito che potrebbero essere necessari ulteriori lavori diagnostici di laboratorio e analisi dei dati clinici per garantire che non vi siano modifiche fuori bersaglio in tutte le dosi di exa-cel. Tuttavia, dimostrare che non ci sono cellule con modifiche involontarie potrebbe essere tecnicamente difficile o addirittura impossibile.
Nonostante queste preoccupazioni, le autorità di regolamentazione non hanno espresso dubbi sull'efficacia di exa-cel per la SCD o sulla sua sicurezza per quanto riguarda il processo di infusione o l'impatto previsto. L'approvazione di exa-cel sembra probabile se si riuscirà a risolvere questi problemi minori.
La decisione finale sull'approvazione di exa-cel da parte della FDA è prevista per l'8 dicembre. L'approvazione segnerebbe l'ingresso sul mercato di CRISPR Therapeutics e fornirebbe a Vertex una diversificazione delle entrate, dato che attualmente si basa esclusivamente sulle terapie per la fibrosi cistica. La sentenza è molto attesa dagli azionisti per il suo potenziale impatto sul futuro di entrambe le società.
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Per Vertex Pharmaceuticals, i dati di InvestingPro mostrano una capitalizzazione di mercato di 97,5 miliardi di dollari e un rapporto P/E di 28,68 al secondo trimestre del 2023. La crescita dei ricavi dell'azienda è promettente, con un aumento del 13,83% negli ultimi dodici mesi a partire dal secondo trimestre 2023. Il rendimento delle attività della società è pari al 18,73%, il che suggerisce una gestione efficace.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che Vertex detiene più liquidità che debito in bilancio e ha un'elevata qualità degli utili, con un flusso di cassa libero superiore all'utile netto. Questi fattori, uniti al costante aumento degli utili per azione della società, indicano una solida posizione finanziaria.
D'altro canto, CRISPR Therapeutics, con una capitalizzazione di mercato di 3900 milioni di dollari, è meno consolidata. L'azienda ha registrato una crescita significativa delle vendite, come indicato dalla crescita del fatturato del 1047,7% negli ultimi dodici mesi a partire dal secondo trimestre del 2023. Tuttavia, la società non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi e il suo rapporto P/E è pari a -8,83.
I consigli di InvestingPro per CRISPR evidenziano che l'azienda detiene più liquidità che debito nel suo bilancio e ha registrato un rendimento significativo nell'ultima settimana. Tuttavia, la società non paga un dividendo agli azionisti, il che potrebbe essere un punto di considerazione per i potenziali investitori.
Questi approfondimenti forniscono un'istantanea della salute finanziaria e delle prestazioni di entrambe le società. Per un'analisi più completa e ulteriori suggerimenti, i lettori possono consultare la piattaforma InvestingPro, che offre oltre 17 suggerimenti per ciascuna società.
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